概要： 低分子核酸医薬品（オリゴヌクレオチド治療薬としても知られる）は、通常30塩基までの合成ヌクレオチド配列であり、一本鎖または二本鎖のいずれかです。 これらの革新的な治療薬は、特定のmRNA配列を標的とした精密な遺伝子制御によって複雑な疾患の治療を変革し、幅広い疾患の治療に対応できる汎用性の高いプラットフォームを提供する。 これまでに、低分子核酸ベースの治療薬は、慢性代謝性疾患、希少遺伝性疾患、眼疾患、神経疾患への対応において顕著な可能性を示しており、精密医療における革新的なツールとなっています。このような治療法が臨床に向かうにあたり、その成功には厳格な前臨床評価が不可欠であります。本ウェビナーでは、肥満、高脂血症、神経疾患、希少疾患など複数の疾患領域にわたる低分子核酸治療薬と遺伝子治療薬の作用機序と前臨床応用について紹介します。 また、これらの最先端治療薬の開発を加速するために設計された、Biocytogenのヒト化マウスモデルや疾患モデルのポートフォリオについてもご紹介します。 注目のケーススタディは以下の通り： ● 肥満モデルにおけるINHBE標的siRNAの評価 ● LPAおよびAPOC3を標的とするsiRNAによる高脂血症治療 ● 中枢神経系疾患向けの抗TFR1抗体-オリゴヌクレオチド複合体（AOC） プレシジョン・メディシンの未来に向けた実践的な知見を得る貴重な機会をお見逃しなく！ 講演者: Jinyi Ma（ジンイー・マー）博士 马金艺 製品マネージャー BioMice製品部門 Biocytogen (Beijing) Pharmaceutical Co. Ltd. Jinyi Maは、天津医科大学にて博士号を取得し、パイロトーシスの作用機序研究およびシングルドメイン抗体スクリーニングに関する研究に従事しました。その後、Biocytogen (Beijing) Pharmaceutical Co. Ltd.に入社し、BioMice製品部門の製品マネージャーとして、代謝性疾患および低分子核酸治療薬に対してヒト化マウスモデルの開発に携わっています。Jinyi Maは、心血管疾患、肥満、糖尿病、非アルコール性脂肪肝炎（NASH）など様々な治療領域に対応するヒト化マウスモデルの開発を成功しました。
