薬物タイプ別

核酸医薬

核酸薬は、高い特異性、設計の容易さ、開発サイクルの短縮、広いターゲット範囲、および持続的な効力などの顕著な利点を提供します。当社は、拡散薬の臨床前研究のために特別に設計されたヒト化マウスを開発しました。

このページで

  • 紹介
  • 核酸医薬品のための前臨床評価
  • 核酸医薬品評価のケーススタディ
  • Related Model List

出版物

    紹介

    低分子核酸医薬品(オリゴヌクレオチド医薬品)は、主にアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)、低分子干渉RNA(siRNA)、低分子活性化RNA(saRNA)、マイクロRNA(miRNA)、アプタマーRNA、CpGオリゴヌクレオチドに分類されます。これらの医薬品は、核酸(RNAまたはDNA)と相互作用することで遺伝子発現を制御し、遺伝子レベルまたは分子レベルで作用します。高い特異性、設計の容易さ、開発サイクルの短縮、幅広い標的範囲、そして長期間にわたる効果といった顕著な利点を有しています。

    当社は、低分子核酸医薬品の前臨床試験向けに、カスタマイズされたヒト化マウスを開発しました。これらのモデルは、より安全で効果的な核酸医薬品の開発を促進するために活用されています。

    核酸医薬品のための前臨床評価
    Efficacy MOA Safety
    • In Vitro:
      • Target protein Concentration & Function(qPCR, WB, ELISA)
    • In Vivo:
      • Transgenic mouse models
      • Drug induction model in humanized mice
    • In Vitro:
      • Transgene expression
      • Biomarker expression
    • In Vivo:
      • Cytokine analysis
      • Tissue distribution
      • Pharmacokinetics (qPCR, ELISA/MSD hybridization)
      • Neurological function and behavioral assessments
    • Immunogenicity
      CRS
      ELISpot
      ADA/NAb
    • Vector shedding
    • Blood routine/blood biochemistry
    • Pathological analysis
    核酸医薬品評価のケーススタディ
    ケーススタディ1:ヒトINHBEに対する核酸医薬品の阻害効果

    B-hINHBEマウスにおけるヒトINHBEに対する核酸医薬品の阻害効果  B-hINHBEマウスをランダムに2群(雄、9~10週齢)に分け、ヒトINHBE標的核酸医薬(クライアント提供)とPBSをマウスに個別に投与しました。核酸医薬はPBS水溶液で投与しました。5日目に肝臓組織を採取し、qPCRによりヒトINHBE mRNAの発現レベルを測定しました。(A)実験手順の概略図。(B)肝臓におけるヒトINHBE mRNAの発現。CPD-1群のヒトINHBEはコントロール群と比較して、有意に減少しています。値は平均値±標準誤差(SEM)で表されています。